2019.12.13
近日，2019年姑苏创新创业领军人才计划第二批拟立项候选项目公示，球盟会官网入口基因两个项目入选，分别为开发具有组织特异靶向性的新型腺相关性病毒载体和创新血清型AAV在遗传病治疗领域的应用。
作为一家新兴的转化型生物科技企业，球盟会官网入口基因非常重视具有原创性的重大技术创新和科研成果转化。公司以CRISPR基因编辑技术为核心，布局基因治疗、细胞治疗、分子诊断等领域。其中，细胞治疗领域第一个产品已经获批国家重大专项；分子诊断领域已经开发出非洲猪瘟病毒核酸快检试剂盒，已进入科研实验阶段，正在申报新兽药注册证书。此次两项入选项目属于基因治疗领域，该领域主要针对遗传性疾病和罕见病，开发基因治疗药物。重点布局眼科、肝脏、肌肉及神经类疾病。
公司拥有一批来自国内外知名高校和研究机构的高级研发人才，搭建了具备丰富新型药物转化研发、工艺设计和生产管理经验的医药项目团队；已建成3000平米研发及GMP生产中心；打造了围绕CRISPR技术的科学研究、应用转化、研发管理、商业合作链条，为基因编辑CRISPR技术的原创应用商业化奠定了坚实的基础。
关于姑苏创新领军人才计划
为加大人才引育力度，营造一流人才生态，苏州政府推出了姑苏创新领军人才计划。在2019年度计划中，苏州政府进一步引进和支持重大创新团队、高层次领军人才来苏创新创业。该计划主要聚焦符合苏州转型升级和经济社会发展需求的战略性新兴产业、高端服务业、现代农业等产业领域，重点引进在纳米技术、高端装备、智能制造、新材料、新能源、生物医药与医疗器械、新一代信息技术、节能环保等前瞻性战略性新兴产业领域创新创业的领军人才、团队。
入选项目简介
开发具有组织特异靶向性的新型腺相关性病毒载体
腺相关病毒（AAV）是目前临床上最常用的基因治疗载体。但AAV载体往往组织特异性不强，并受中和抗体影响，因此无法实现成年人全身投递，且治疗费用极为昂贵。本项目将建立一个大型载体开发平台，筛选组织特异性更好的AAV载体，从而突破药物投递的局限，并降低药物价格，为中国的基因治疗提供具备自主知识产权的新药。
创新血清型AAV在遗传病治疗领域的应用
本项目主要围绕创新型血清型筛选平台，筛选出组织特异性更强、免疫力更低的新型血清型AAV，重点攻克罕见病领域开发组织特异性基因治疗药物，凭借高效的生产平台，生产患者负担得起的产品，力求解决罕见病治疗费用昂贵和难以根治的问题。
